A infância de crianças diagnosticadas com colestase intra‑hepática familiar progressiva (PFIC) é marcada por uma corrida contra o tempo, com mais da metade dos pacientes necessitando de transplante hepático até os 10 anos de idade, caso não recebam cuidados adequados. Segundo a Dra. Maria Tereza Galvão Guiotti, coordenadora da Equipe de Hepatologia Pediátrica do Instituto da Criança e do Adolescente do Hospital das Clínicas da USP, a doença, de origem genética, provoca acúmulo tóxico de ácidos biliares, inflamação crônica, fibrose e, eventualmente, insuficiência hepática, além de prurido colestático intenso que afeta a qualidade de vida das crianças e de suas famílias. O diagnóstico precoce requer exames complexos, atualmente concentrados em centros de referência no Sul e Sudeste, e a falta de familiaridade dos profissionais de atenção primária gera atrasos diagnósticos. A ausência de um Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) no SUS limita o acesso a medicamentos, enquanto o Ministério da Saúde avalia a incorporação dos inibidores do transportador ileal de sais biliares (IBAT) ao SUS, terapia que tem demonstrado redução do prurido e dos ácidos biliares.
A decisão do Ministério da Saúde sobre a incorporação dos inibidores de transportador ileal de sais biliares (IBAT) ao SUS, prevista para publicação no boletim de avaliação de tecnologias em 30/11/2026, definirá se o tratamento será amplamente disponível e influenciará os custos de transplante hepático infantil.
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